• 产品
  • 供应商
  • CAS号
  • 采购
  • 资讯
  • 会议

失利苯丙酮尿症 Rubius将红细胞疗法转向癌症和自身免疫疾病

http://zt138.com   2020-03-24 10:21 来源:3G彩票 作者:知行3G彩票

2020年3月12日,Rubius更新了其红细胞疗法的最新布局,决定放弃诸如苯丙酮尿症(PKU)等罕见病领域的继续研发,将所有资源集中在癌症和自身免疫疾病领域,以求扳回一局,重拾投资者信心。

Rubius

       近日,由于RTX-134在治疗苯丙酮尿症的临床Ib研究中失利,Rubius Therapeutics宣布将停止其红细胞疗法在苯丙酮尿症及其他罕见病的临床试验,将目光转向癌症和自身免疫疾病领域。

       Rubius治疗实体瘤的红细胞疗法RTX-240已获得FDA的IND申请,即将开展临床I期研究;靶向HPV+癌症的PTX-321也会在今年申请IND,治疗I型糖尿病的RTX-T1D还处于临床前研究;与CAR-T同台的即用型细胞疗法Red-Cell Therapeutics(RCT)前途如何,拭目以待。

       2020年3月12日,Rubius更新了其红细胞疗法的最新布局,决定放弃诸如苯丙酮尿症(PKU)等罕见病领域的继续研发,将所有资源集中在癌症和自身免疫疾病领域,以求扳回一局,重拾投资者信心。

       今年一月,Rubius红细胞疗法RTX-134首秀罕见病PKU铩羽而归,在临床Ib试验中获得"无法解释"的数据。PKU是Rubius选定的检验红细胞疗法的首个适应症,临床Ib试验的失利使得Rubius不得不停止PKU及其他罕见病的研发,转向其他大众领域。

       说起红细胞疗法,难免不想起CAR-T、CAR-NK类产品,那Rubius开发的RED PLATFORM平台是怎么操作的?

RED PLATFORM

       RED PLATFORM平台从单个健康的O-型血的志愿者体内收集CD34+造血干细胞,通过病毒载体转染等技术对细胞进行基因操作,之后对细胞进行增殖和定向分化,使其分化为成熟的无核红细胞,最终制成细胞治疗产品。

3G彩票       Rubius独创的RCT技术可将供体的造血干细胞改造成特殊的"治疗性"红细胞,并在体外大规模培养,像"输血"一样将药物回输到患者体内,和CAR-T类似又有不同的地方。由于没有遗传物质,这些红细胞将作为理想的(off-the-shelf)的药物载体,而且药物在胞内表达可以免除免疫系统的攻击,可在体内保留较长时间。

3G彩票       回溯到2018年年中,投资者对Rubius的红细胞疗法寄予厚望,先后共获得2。41亿美元融资,Rubius总体估值高达18亿美元,FierceBiotech评价其为2017年全球生物技术初创公司"Fierce 15"。

       然而,谁也没意料到Rubius会出师不利,首个适应症的临床I期试验获得"无法解释"的数据。对此,Rubius解释:"临床试验中没有发现不良事件,RTX-134的耐受性良好;对于临床试验中首个患者出现无法解释的数据,部分原因可能是给药量不足或流式细胞仪的灵敏性。"

       会议上,Rubius还宣布将改变策略,将红细胞疗法研发重点转向癌症和自身免疫疾病领域。中止RTX-134的临床试验后,Rubius会总计2.83亿美元的资金支持到2022年,主要用于两款癌症候选产品RTX-240和RTX-321。

RTX-134

       RTX-240是一款在红细胞表面同时表达4-1BB天然配体和IL-15TP(IL-15和IL-15Rα的融合)的细胞治疗产品,理论上可以同时激活T细胞和NK细胞。FDA已经通过RTX-240的IND申报,Rubius很快将会开始其治疗实体瘤的临床I期试验。

       RTX-321(RTX-aAPC)是在红细胞表面展示与MHC I融合表达的HPV抗原,是一种可治疗HPV 16阳性肿瘤的潜在疗法,Rubius将会在今年申请IND。此外,处于研发管线中的还有RTX-224和RTX-T1D等。RTX-224可在红细胞表面同时表达4-1BB天然配体和IL-12,可同时激活T细胞和NK细胞,适用症为实体瘤。RTX-T1D是一款治疗自身免疫疾病的产品,适应症为I型糖尿病,其在细胞表面表达了自身抗原与MHC II的融合蛋白,用于恢复机体对自身免疫性的抗原的耐受。

研发管线

       临床前研究发现,RTX-240在多个疾病领域具有治疗潜力,可以提高患者免疫能力,表现也抗肿瘤能力,且没有毒副作用。Rubius也表示具有大规模生产RTX-240的能力,但规避风险的同时,红细胞疗法也缺少了活细胞的其他功能,RTX-240等红细胞疗法的临床结果还是个未知数,期待临床试验取得好数据。

       参考来源:

       1。 Rubius Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full-Year 2019 Financial Results and Announces Strategic Focus on Oncology and Autoimmunity;

       2. RTX-240, an Allogeneic Red Cell Therapeutic Expressing 4-1BBL and IL-15TP, Exhibits Potent In Vitro and In Vivo Activity and a Favorable Preclinical Safety Profile;

       3。 Rubius confirms the worst;

       4。 http://mp。weixin。qq。com/s/ur1BVPdL8xdWucuRT1iqCg。

       作者简介:知行,用简单的语言讲述不简单的未来,一个不断前行的医药人。

点击下图进行CPhI & P-MEC China 2020观众预登记抽奖,奖品多多!

版权所有,未经允许,不得转载。

专题策划
市场动态更多 >>
主编视角更多 >>
热门标签更多

投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297

地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030